Farmaci: via libera dell’Agenzia europea (Chmp) a nuovo farmaco contro una forma di leucemia

Il Gruppo Menarini ha annunciato oggi che il Comitato per i Medicinali per Uso Umano (CHMP) dell’Agenzia Europea per i Medicinali (EMA) ha adottato un parere positivo per ELZONRIS (tagraxofusp) come monoterapia per il trattamento di prima linea di pazienti adulti affetti da neoplasia a cellule dendritiche plasmacitoidi blastiche (BPDCN), una neoplasia ematologica aggressiva con prognosi severa. L’opinione positiva del CHMP si basa sul più ampio studio prospettico mai condotto in pazienti con BPDCN naïve al trattamento o precedentemente trattati. L’opinione del CHMP sarà ora esaminata dalla Commissione Europea, che ha l’autorità di concedere una autorizzazione all’immissione in commercio per i medicinali per uso umano valida in tutta l’Unione Europea (UE). Se approvato, ELZONRIS sarà il primo e unico trattamento per BPDCN e la prima terapia mirata contro il CD123 disponibile nell’UE, in risposta ad un importante bisogno terapeutico. 

“L’opinione positiva di oggi del CHMP rappresenta una pietra miliare fondamentale per i pazienti che soffrono di BPDCN e per le loro famiglie e dimostra il nostro forte impegno per migliorare la vita delle persone colpite da tumori difficili da trattare” ha commentato Elcin Barker Ergun, CEO del Gruppo Menarini. “La BPDCN è una patologia rara e aggressiva per la quale attualmente non ci sono opzioni terapeutiche approvate nell’UE. Per questa ragione, siamo particolarmente entusiasti di avere fatto un passo avanti nel rendere ELZONRIS disponibile ai pazienti affetti da BPDCN”. 

ELZONRIS è una terapia mirata che agisce in maniera selettiva sul CD123, inizialmente lanciata negli Stati Uniti da Stemline Therapeutics, ora parte del Gruppo Menarini. In base ai termini dell’acquisizione, gli azionisti di Stemline hanno ricevuto un Contingent Value Right (CVR) non quotato che darà diritto a ciascun azionista di ricevere un ulteriore $1,00 per azione al verificarsi della prima vendita di ELZONRIS in uno dei paesi EU5 previa approvazione da parte della Commissione Europea. ELZONRIS è stato approvato nel 2018 dalla Food and Drug Administration degli Stati Uniti, dove è attualmente disponibile per il trattamento di pazienti adulti e pazienti pediatrici, di età pari o superiore a due anni, affetti da BPDCN. 

Informazioni su ELZONRIS 

ELZONRIS (tagraxofusp), è una terapia mirata che agisce in maniera selettiva sul CD 123, approvata dalla Food and Drug Administration (FDA) degli Stati Uniti per il trattamento di pazienti adulti e pediatrici, di età pari o superiore a due anni, affetti da neoplasia a cellule dendritiche plasmacitoidi blastiche (BPDCN). Per informazioni complete sulla prescrizione negli Stati Uniti, visitare www.ELZONRIS.com. ELZONRIS è anche in fase di valutazione in studi clinici per ulteriori indicazioni tra cui leucemia mielomonocitica cronica (CMML), mielofibrosi (MF), leucemia mieloide acuta (LMA) e sono previsti ulteriori studi e indicazioni. 

Informazioni su BPDCN 

La BPDCN, precedentemente linfoma blastico a cellule NK, è una neoplasia ematologica aggressiva, spesso con manifestazioni cutanee, con esiti storicamente scarsi. La BPDCN si presenta tipicamente nel midollo osseo e/o nella pelle e può coinvolgere anche linfonodi e le viscere. La cellula di origine BPDCN è il precursore della cellula dendritica plasmocitoide (pDC). La diagnosi di BPDCN si basa sulla triade diagnostica immunofenotipica di CD 123, CD 4 e CD 56, nonché su altri marker. L’Organizzazione Mondiale della Sanità (OMS) ha definito questa malattia “BPDCN” nel 2008; nomi precedenti includevano il linfoma blastico a cellule NK e la neoplasia ematodermica CD4 + / CD56 + agranulare. Per ulteriori informazioni, visitare il sito web di sensibilizzazione sulla malattia BPDCN all’indirizzo www.bpdcninfo.com 

Informazioni sul CD123 

Il CD123 è espresso sulla superficie cellulare in una vasta gamma di neoplasie tra cui la neoplasia blastica a cellule dendritiche plasmacitoide (BPDCN) ed alcune neoplasie mieloproliferative (MPN), tra cui la leucemia mielomonocitica cronica (CMML) e la mielofibrosi (MF), la leucemia mieloide acuta (LMA), la sindrome mielodisplastica (MDS) e la leucemia mieloide cronica (LMC). CD123 risulta presente anche in casi di mieloma multiplo (MM), leucemia linfoide acuta (ALL) leucemia a cellule capellute (HCL), linfoma di Hodgkin (HL) e in alcuni linfomi non Hodgkin (NHL). Inoltre, le cellule CD123+ sono state individuate nel microambiente di numerosi tumori solidi e in certe malattie autoimmuni come lupus cutaneo e sclerodermia.